2016年の総説より。FMS様チロシンキナーゼ3は、急性骨髄性白血病（AML）で最も一般的な遺伝子変異。FLT3の変異はAML患者の最大30％で確認され、遺伝子変異とは膜近傍ドメイン内遺伝子縦列重複（FLT3-ITD）あるいは1塩基変異がある。FLT3阻害薬の治療効果が評価検証されている。
最も一般的に使用されるのがソラフェニブ。肝細胞がんや腎細胞がんで承認され、単独あるいは化学療法との併用、他家移植不成功後、移植後維持療法として用いられる。このほかレスタウルチニブ、ミドスタウリン、クレノラニブ、ギルテリチニブ、キザルチニブで結果が出てきている。再発例で一時的な効果にとどまる場合も多いが、導入化学療法と併用、他家造血幹細胞移植の地固め維持療法として有効となる。
Antar A, Otrock ZK, El-Cheikh J, et al. Inhibition of FLT3 in AML: a focus on sorafenib. Bone Marrow Transplant. 2017;52(3):344-351. doi:10.1038/bmt.2016.251
